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Quarta-feira, Maio 18, 2022

Resultados de ensaios clínicos promissores para pessoas com o transtorno debilitante – ScienceDaily

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Um ensaio clínico na UC Davis Health e em seis outros locais mostrou que uma terapia celular é promissora para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) em estágio avançado, um distúrbio genético raro que causa perda muscular e deficiências físicas em jovens.

A terapia parece ser segura e eficaz em parar a deterioração das funções do membro superior e do coração. É o primeiro tratamento a levar a melhorias funcionais significativas nos casos mais graves de pacientes com DMD.

“HOPE-2 é o primeiro ensaio clínico para testar a terapia celular sistêmica em DMD”, disse Craig McDonald, principal investigador nacional do estudo e principal autor do estudo. McDonald é o professor e presidente de medicina física e reabilitação e professor de pediatria na UC Davis Health. “O estudo produziu uma estabilização estatisticamente significativa e sem precedentes da deterioração do músculo esquelético afetando os braços e a deterioração da estrutura e função do coração em pacientes com DMD não ambulatoriais”.

As conclusões do estudo foram publicadas hoje em O Lanceta.

Terapia celular para degeneração muscular

No ensaio clínico de Fase II, os pesquisadores usaram as células derivadas da cardiosfera alogênica CAP-1002 (CDCs) da Capricor Therapeutics obtidas de músculos do coração humano. Essas células podem reduzir a inflamação muscular e aumentar a regeneração celular.

“O principal mecanismo da terapia CAP-1002 é ajudar a reduzir os graves problemas de inflamação crônica da doença, diminuir a fibrose e melhorar a regeneração muscular e, assim, manter ou melhorar a função crítica do coração e do músculo esquelético”, disse McDonald.

O estudo examinou a eficácia e segurança a longo prazo de infusões intravenosas repetidas de CAP-1002 para o tratamento de DMD em estágio avançado. Inscreveu 20 pacientes com DMD em sete centros dos EUA. Os participantes tinham pelo menos 10 anos de idade com fraqueza moderada em seus braços e mãos. Eles foram aleatoriamente designados para receber CAP-1002 ou placebo a cada três meses durante um ano, com um total de quatro infusões.

Melhorias significativas nas funções do braço, mão e coração

A equipe avaliou a função do membro superior usando a escala Performance of Upper Limb (PUL) função motora para DMD, função cardíaca usando ressonância magnética cardíaca (MRI), medidas de espirometria da função respiratória e biomarcadores circulantes.

Os pesquisadores avaliaram o PUL dos participantes em sua primeira infusão e após um ano. Eles mediram a mudança nas pontuações PUL de nível médio/cotovelo entre essas duas leituras. O estudo encontrou uma mudança favorável significativa nos participantes que receberam CAP-1002, em comparação com aqueles que receberam o placebo. Houve muito menos deterioração da função muscular da extremidade superior no grupo tratado com células.

A ressonância magnética cardíaca também mostrou que a estrutura e a função do coração pareciam melhorar nos participantes que receberam CAP-1002.

“Aqui mostramos a promessa da terapia celular na prevenção da progressão da doença cardíaca em uma doença genética rara, mas há boas razões para acreditar que tal terapia pode um dia também ser usada para formas mais comuns de insuficiência cardíaca”, disse o co-autor do estudo. o autor Eduardo Marbán, um pesquisador cardíaco pioneiro que descobriu pela primeira vez que os CDCs podem ser úteis no tratamento da DMD. Ele é o Distinguished Professor Mark Siegel Family Foundation e diretor executivo do Smidt Heart Institute do Cedars-Sinai Medical Center em Los Angeles.

Seguindo em frente

McDonald e colaboradores em outros centros nos Estados Unidos estão lançando um ensaio clínico de Fase III, HOPE-3. O objetivo deste estudo é confirmar a eficácia do CAP-1002 em uma coorte maior de pacientes.

“A FDA sinalizou que um estudo maior de Fase III seria o próximo passo para obter a aprovação do medicamento. Precisamos confirmar a durabilidade terapêutica e a segurança do CAP-1002 além de 12 meses para o tratamento da degeneração muscular no coração e no esqueleto”, disse McDonald disse.

O que é distrofia muscular de Duchenne

A DMD é um distúrbio que afeta cerca de 1 em cada 5.000 pessoas – principalmente meninos. Geralmente se torna aparente na primeira infância, causando fraqueza progressiva e inflamação crônica dos músculos esqueléticos, cardíacos e respiratórios e atrasa marcos como sentar e andar. Os pacientes com DMD normalmente perdem a capacidade de andar na adolescência e desenvolvem complicações cardíacas e pulmonares à medida que envelhecem.

Os tratamentos para DMD são limitados e não há cura conhecida. As terapias atuais que visam os músculos esqueléticos não são tão eficazes no tratamento do músculo cardíaco enfraquecido pela DMD. Uma terapia que estabiliza ou reverte a deterioração do coração, enquanto melhora a função do membro superior, seria única em sua capacidade de lidar com a tremenda carga de doença observada em pacientes com DMD avançada.

“Esta terapia baseada em células é inovadora na medida em que atende às necessidades críticas dos pacientes com a carga mais grave da doença e estabiliza a função do membro superior e do coração. As terapias que abordam os estágios posteriores da doença podem ter um tremendo impacto na qualidade de vida para meninos e homens jovens com DMD e diminuir o fardo de cuidar de suas famílias”, disse McDonald.

Colaborações que tornaram a HOPE possível

A equipe colaborou com pesquisadores e funcionários da UC Davis Alpha Stem Cell Clinic, financiado pelo Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia (CIRM). O estudo HOPE-2 foi o primeiro ensaio terapêutico celular da clínica.

“Trabalhamos com a Clínica de Células-Tronco Alpha e nos beneficiamos da infraestrutura estelar do Laboratório de Pesquisa Neuromuscular do Departamento de Medicina Física e Reabilitação da UC Davis e do Centro de Ciências Clínicas e Translacionais (CTSC). Acho que este é um grande testemunho para a UC Davis Liderança em saúde em ensaios terapêuticos com células-tronco e medicina translacional clínica”, disse McDonald.

A equipe também usou o UC Davis Imaging Research Center para obter dados de ressonância magnética cardíaca dos participantes do estudo.

O estudo (NCT03406780) foi patrocinado pela Capricor Therapeutics.



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